Ефективність та безпека асфотази альфа у пацієнтів з гіпофосфатазією

Новини медицини 1 хв 1007

Розмір шрифту

Дата публікації: 25/09/2024

Що нового?

Здатність асфотази альфа підвищувати показники виживання та самопочуття, одночасно усуваючи симптоми з боку кісткової системи, зубів та м'язів, свідчить про можливість її застосування як перспективного варіанту лікування гіпофосфатазії.

Згідно з результатами нового огляду, опублікованими в журналі Bone, асфотаза альфа стала інноваційним препаратом замісної ферментної терапії пацієнтів із гіпофосфатазією (ГФФ). ГФФ - рідкісне генетичне захворювання, яке призводить до серйозних аномалій скелета і системних ускладнень, являючи собою серйозну проблему як для пацієнтів, так і для медичних працівників. Цей систематичний огляд, проведений Amirhossein Shirinezhad і співавт. у суворій відповідності до рекомендацій PRISMA, був зареєстрований у базі даних PROSPERO.

Автори огляду оцінювали вплив асфотази альфа (препарат замісної ферментної терапії, рекомбінантна людська тканинна неспецифічна лужна фосфатаза) на клінічні наслідки пацієнтів із ГФФ. У включених до огляду дослідженнях асфотазу альфа найчастіше призначали в щотижневій дозі 6 мг/кг. В результаті аналізу 15 досліджень за участю 455 пацієнтів було встановлено значні покращення у показниках виживання, полегшення м'язово-скелетного болю, дихальної функції, росту, здоров'я зубів та загальної якості життя.

Прийом препарату також сприяв сприятливим змінам в основних лабораторних маркерах (підвищення рівня лужної фосфатази, зниження рівнів піридоксаль-5'-фосфату та неорганічного пірофосфату), що свідчить про стійку відповідь на терапію. Згідно з висновком авторів дослідження, для подальшого вивчення застосування цього варіанта терапії у пацієнтів із ГФФ необхідні більш масштабні порівняльні дослідження за участю різних вікових груп.