FDA схвалило першу генну терапію метастатичної синовіальної саркоми

Нові технології терапії 2 хв 1694

Розмір шрифту

Дата публікації: 19/09/2024

Що нового?

Внутрішньовенна інфузія афамітресгену аутолейцела - це вирішальний крок вперед в лікуванні метастатичної злоякісної синовіоми, яка має важливе значення для пацієнтів з обмеженими можливостями лікування.

Згідно з останнім прес-релізом Управління з контролю якості харчових продуктів та лікарських засобів США (FDA) від серпня 2024 року, афамітресген аутолейцел є новий препарат генної терапії, схвалений для пацієнтів з метастатичною синовіальною саркомою з обмеженими можливостями лікування. Ця перша у своєму роді генна терапія на основі рецептора Т-клітин (TCR), націлена на антиген MAGE-A4, присутній в пухлинних клітинах, пропонує новий шлях до порятунку для пацієнтів із цим рідкісним та агресивним видом раку.

Синовіальна саркома - це злоякісна пухлина, що вражає м'які тканини (включаючи м'язи та зв'язки), яка зустрічається переважно у молодих чоловіків і, як відомо, важко піддається лікуванню після розповсюдження. Найчастіше захворювання розвивається в кінцівках, але може вражати інші частини тіла та поширюватися на інші області. Щорічно в США це захворювання розвивається приблизно у 1000 людей, переважно у чоловіків віком 30 років і молодших. За наявності великих, рецидивуючих або метастатичних пухлин зазвичай застосовується хірургічне втручання з радіотерапією або хіміотерапією.

Безпеку та ефективність цієї терапії оцінювали в ході клінічного дослідження, що включало пацієнтів з неоперабельною або метастатичною синовіальною саркомою. Ці пацієнти раніше проходили системне лікування і пухлини у них експресували антиген MAGE-A4. Загальна частота відповіді становила 43,2%, а медіана періоду відповіді у 44 пацієнтів, які отримували лікування, дорівнювала 6 місяцям. Типові небажані явища, зареєстровані при застосуванні афамітресгену аутолейцелу включають нудоту, блювання, стомлюваність, задишку, інфекції, лихоманку, запор, біль у животі, біль у грудях некардіального походження, зниження апетиту, тахікардію, біль у спині, артеріальну гіпотензію, діарею та набряки.

Афамітресген аутолейцел, схвалений FDA в рамках процедури прискореної реєстрації, вважається значним досягненням у галузі лікування синовіом, хоча його застосування пов'язане з ризиками, включаючи синдром вивільнення цитокінів та нейротоксичність. Пацієнтам рекомендується перебувати під ретельним наглядом після закінчення лікування.